SORUCE
UK Pilot Study to Evaluate Effects of Stem Cell Therapy in Friedreich’s Ataxia Patients
**Klinik yararları kök hücre tedavisi Friedreich ataksisi hastaları olacak değerlendirildi küçük bir pilot çalışma sırasında Üniversitesi, Bristol , Amerika Birleşik Krallık.
Friedreich ataksisi (FA) nadir bir nörodejeneratif bozukluğu nedeni ile mutasyonlar içinde FXN geni, hangi içerir talimatları üretmek frataksin, bir temel protein için normal işleyen mitokondri — hücre güçlüdür.
Bu mutasyonlar önemli ölçüde frataksin üretimini azaltmak, mitokondriyal disfonksiyon ve bozulmuş enerji üretimine neden olur. Dikkate alınarak yoğun enerji talebi ve sınırlı rejeneratif kapasitesinin sinir hücrelerinin bu fonksiyon bozukluğu var ciddi etkileri sinir hücre hayatta kalma ve olmuştur ilişkili olan nörodejeneratif bozukluklar.
Birçok belirtiler ve komplikasyonlar olabilir tedavi için yardım bireylerin bakımını optimal işleyişi sürece mümkün, ama şimdiye kadar hiç tedavi edilmemiş mümkün azaltmak, hastalığın ilerlemesini.
“Orada daha ne kadar heyecan ve umut üzerine bir sayının yıl kök hücre tedavisi olabilir sağlayacak etkili bir tedavi için çeşitli nörodejeneratif hastalıklar da dahil olmak üzere FA,” Alastair Wilkins, MD, PhD, bir çalışmanın araştırmacılar, dedi bir basın açıklaması.
Kök hücreler vücuttaki birçok farklı hücre tipleri haline gelme ve hızla çoğaltmak için olağanüstü bir potansiyele sahiptir. Vücudun iyileşme sürecinde önemli bir rol var, ve kök hücre uyarılması ya da giriş birçok hastalıkların tedavisinde büyük umut vaat etti.
Kök hücreler, özellikle kemik iliği, gösterilen göç ve entegre etmek sinir sistemi, nerede onlar olabilir geliştirmek için sinir hücreleri.
Granülosit-(G-CSF), koloni uyarıcı faktör, kemik iliği ve vücudun etrafında kan dolaşımı içinde kök hücre üretimini uyarır. G-CSF sık kan kanseri kemoterapi kurtarma yardımcı olmak için, ve kemik iliği naklinden önce sağlıklı insanların kan kök hücre sayısını artırmak için kullanılır.
G-CSF olduğunu göstermiştir sayısını artırın kemik iliği kaynaklı kök hücreler, beynin hem sağlıklı fareler ve fareler ile beyin hasarı. Friedreich ataksisi, sinir hücresi onarım artırma potansiyeline sahiptir. Önceki çalışmalardan Bristol ekibi gösterdi G-CSF artan frataksin düzeylerini ve geliştirilmiş Friedreich ataksisi belirtiler fare modellerinin hastalığı.
Şimdi, araştırmacılar aynı durumdaki hastalarda doğru olup olmadığını öğrenmek istiyor. İşe yedi hasta amaçlayan pilot çalışmada, G-CSF tedavi öncesi ve sonrası Friedreich ataksisi kan işaretleri analiz eder.
G-CSF, hastaların deri altına beş gün boyunca enjekte, sağlıklı insanlar için kemik iliği bağışı önce verilen benzer bir doz. Hastalara tedavi başlamadan önce bir doktor tarafından değerlendirilmesi, tedavi ve iki hafta sonunda tedavi sonunda olacak.
Kan değerlerin sonraki iki hafta içinde hasta tedaviye yanıt nasıl değerlendirmek için kan örnekleri alındı değerlendirilecektir.
Eğer pilot çalışma G-CSF tedaviye olumlu tepki gösterir, daha büyük ve daha uzun bir klinik çalışma yapılması gerektiğini araştırmacılar kaydetti. Mevcut çalışma aynı zamanda gelecekte daha büyük bir klinik çalışma için doz ve uygun hastaları tanımlamak için yardımcı olacaktır.
Bu çalışmada olmak finanse tarafından üniversitenin Elizabeth Blackwell Enstitüsü Sağlık Araştırma ve yardım kuruluşları ataksi Friedreich Ataksisi Araştırma İttifakı ve Ataksi İNGİLTERE.**
The clinical benefits of stem cell therapy in Friedreich’s ataxia patients will be assessed in a small pilot study at the University of Bristol in the United Kingdom.
Friedreich’s ataxia (FA) is a rare neurodegenerative disorder caused by mutations in the FXN gene, which contains instructions to produce frataxin, an essential protein for the normal functioning of mitochondria — the powerhouses of the cell.
These mutations significantly decrease the production of frataxin, causing mitochondrial dysfunction and impaired energy production. Considering the intense energy demand and limited regenerative capacity of nerve cells, this dysfunction can have serious effects on nerve cell survival and has been associated with neurodegenerative disorders.
SORUCE